当地时间3月26日，美国FDA批准了全球首个治疗小胖威利综合征（PWS）的口服药物Vykat XR（二氮嗪胆碱缓释片）。这一消息为中国患儿家庭带来了希望，也引发了关于药物可及性与患者参与临床研究的深刻思考。尽管药物尚未在国内上市，患者组织的积极行动正在为未来铺平道路。
新药解析·希望与挑战并存
Vykat XR是一种每日一次口服的强效ATP敏感钾（KATP）通路激活剂，通过激活下丘脑、中枢神经系统、胰腺及脂肪组织中的KATP通道，增强瘦素和胰岛素的食欲调节作用，减少脂肪积累，显著降低暴食症状。其疗效获多中心、随机双盲的3期临床试验支持：在16周随机撤药阶段，停药组患者暴食症状出现统计学显著恶化，而持续用药组保持稳定（受试者平均接受3.3年治疗）。然而，高昂的年治疗费用（约合人民币300万元）以及国内暂无引进计划的现实，让患者家庭面临严峻挑战。药物仅能缓解症状，患儿仍需依赖饮食管理和生长激素治疗。在此背景下，患者组织的角色显得尤为重要。
浙江小胖威利罕见病关爱中心在会议中分享了“小胖家园”项目的经验，展示了患者支持网络如何为家庭提供心理疏导、饮食管理指导及医患对接服务。通过学习法规知识与技术前沿，关爱中心明确了未来方向：
从希望到行动
从法律底线到技术前沿，患者参与的每一步都需要“安全”与“赋能”并重。浙江小胖威利罕见病关爱中心将持续深耕合规能力建设，携手各界为小胖威利综合征群体照亮“合法、合规、合情”的治疗之路。未来，关爱中心将通过数据驱动与多方协作，为患者争取更多希望与尊严。
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小胖家园
国外的经验证明，让小胖威利孩子共同生活在一个有序的没有食物诱惑的环境下，严格控制患者的饮食以及定时运动，可以让孩子们生活得更开心，更健康。坐落于杭州的小胖家园，减肥效果有目共睹，如需减重请填表。
关于小胖中心
小胖威利罕见病关爱中心（中国小胖威利协会）的建立是为了中国十万个小胖家庭、科研人员、临床医生和护理人员可以交流信息和支持，并在一个大伞下发出统一的中国声音。
我们组建了11个专家免费咨询群、24个家长交流群，汇集了海内外100多名研究人员和医生、2000多个小胖家庭。如需帮助，先添加工作人员微信（xpwilli)，之后再进相关的群～
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